里程碑！野马治疗免疫缺陷病慢病毒基因疗法获FDA再生医学先进疗法指定丨医麦猛爆料
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2019年8月23日/医麦客 eMedClub/--昨日，Mustang Bio(野马生物公司，MBIO)和美国圣犹达儿童研究医院（St. Jude Children’s Research Hospital）宣布，其慢病毒基因疗法MB-107已经被FDA指定为再生医学先进疗法(RMAT)。
MB-107是野马从St Jude儿童研究医院许可引进的。它使用一种安全性提高的改良慢病毒(LV)载体，在体外将正常拷贝的IL2RG基因递送至从患者体内获得的造血干细胞(HSC)，然后将其回输到患者体内，从而治疗X连锁重度联合免疫缺陷病（X-SCID，也称为“泡泡男孩”综合征）。
RMAT指定给再生医学先进治疗产品带来一些相同的优势，以加快开发和审查市场应用，这可用于获得突破性治疗指定药物。这些优势包括及时的建议和与FDA的互动沟通，以及FDA高级管理人员与经验丰富的审查和监管卫生项目管理人员具有前瞻性的协作和参与。被指定为RMAT的产品也可能有资格参加其他FDA加速的项目，比如优先审查资格。FDA还可以对其加速程序中的产品进行滚动审查，在提交完整的申请前审查营销应用的部分内容。
符合RMAT指定资格的药物是那些旨在治疗、改善、逆转或治愈严重或危及生命的疾病的药物，且目前具有初步临床证据表明，该药物有潜力解决该类疾病未被满足的医疗需求。FDA已确定用于治疗X-SCID的MB-107符合RMAT指定标准。
Mustang Bio（野马生物）是一家临床阶段的生物制药公司，专注于将细胞和基因疗法方面的医学突破转化为治疗血液系统癌症、实体瘤和罕见的遗传性疾病的潜在疗法。St. Jude是美国领先的医院，致力于了解、治疗儿童癌症和其他危及生命的疾病。2018年8月，两者建立伙伴关系，继续开发慢病毒基因治疗。
“我们非常高兴FDA将RMAT指定给MB-107。”野马公司总裁兼首席执行官Manuel Litchman博士说，“这一激动人心的里程碑进一步验证了迄今为止产生的令人信服的数据，并肯定了MB-107治疗一种典型的致命疾病的潜力，这种疾病的有效治疗方案很少。我们期待着与FDA以及St. Jude的合作，加快开发和批准这一迫切需要的治疗方案。”
“获得FDA指定的RMAT是向前迈出的重要一步，应该加快患者获得X-SCID慢病毒基因治疗的进程。”St. Jude骨髓移植和细胞治疗系主任Stephen Gottschalk博士说，“我们很高兴能继续与野马生物和我们的学术合作伙伴合作，推动这个新的、潜在的挽救生命的治疗方案获得FDA的批准。”
2019野马大事件
2019年4月17日，慢病毒基因疗法MB-107用于2岁以下X-SCID患儿的临床1/2期阳性数据发表于权威期刊新英格兰医学杂志(NEJM)，该研究报道这项新型基因疗法已经一定程度治愈了八名重症联合免疫缺陷(X-SCID)患儿。这在当时让野马股价最高飙升485%，拥有超过三分之一野马生物的Fortress也飙升了70％以上。
2019年5月8日，野马生物宣布开启首个靶向CS1的多发性骨髓瘤自体CAR-T细胞疗法临床试验（MB-104试验），该试验与世界著名的独立癌症研究和治疗中心——希望之城合作并已开始招募复发或抵抗性多发性骨髓瘤患者。为此野马生物筹集了3200万美元的公开募股资金，为其在血癌、实体瘤和罕见遗传疾病的CAR-T临床试验提供资金。
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野马生物最领先的项目是基因疗法MB-107。CAR-T临床试验还包括靶向CD123以治疗急性髓性白血病的MB-102，该疗法也与希望之城合作，不久将开始试验；靶向CD20的MB-106与Fred Hutchinson癌症中心合作，正在进行非霍奇金淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病的试验。
▲Mustang研发管线（图片来源于野马生物官网）
未来可期
X-SCID是一种罕见的遗传性疾病，由IL2RG基因的突变引起，该基因对免疫系统需要正常工作的蛋白质进行编码，因此该病的特点是缺乏关键免疫细胞的功能，导致严重损害免疫系统（X-SCID患者没有T细胞或自然杀伤细胞。虽然它们的B细胞数量正常，但它们没有功能。因此通常在生命早期受到严重的细菌、病毒或真菌感染，并经常出现肺间质疾病、慢性腹泻和发育不良）。如果不治疗，可在一岁前死亡。
而对于“泡泡男孩”综合征，2016年欧盟批准的首个离体基因疗法Strimvelis针对的是腺苷脱氨酶缺乏性重症联合免疫缺陷(ADA-SCID)，该药物由葛兰素史克（GSK）与意大利San Raffaele Telethon基因治疗研究中心合作开发。
此次野马生物MB-107的RMAT指定将可能尽快为这类患者带来更多的治疗选择。根据FDA先后对野马生物各项产品的认定说明了对其产品的认可，随着临床研究的开展，我们有理由期待它们不久之后或将获批上市。
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